6月26日，港股创新药企云顶新耀（01952.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理其第三代PCSK9抑制剂乐瑞泊®（LEROCHOL®，通用名：莱达西贝普，Lerodalcibep）的生物制品上市许可申请（BLA），用于在饮食控制和运动的基础上，降低成人高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症[HeFH]）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
乐瑞泊®是一款新型第三代小分子量的重组融合蛋白治疗药物，由PCSK9结合域（Adnectin）和人血清白蛋白（HSA）组成，分子量约为77kDa，以皮摩尔级别的亲和力与PCSK9结合。
作为首个PCSK9抑制剂融合蛋白，乐瑞泊®具备多重差异化特性：一是安全性突出，免疫原性低；二是使用便捷，可由患者自行给药、每月一针、单次小体积皮下注射；三是储存灵活，室温稳定性最长可达3个月，居家旅行皆可方便储存或携带。这些特点使其有望在现有已获批PCSK9抑制剂中实现差异化，具备成为同类最优产品的潜力。
此次上市申请基于全球多项大型Ⅲ期临床试验及中国关键注册Ⅲ期临床数据。全球范围内超2900 例患者入组的临床研究显示，乐瑞泊可使心血管疾病患者或极高/高风险人群的LDL-C持续降低≥60%，杂合子型家族性高胆固醇血症患者降幅达59%。中国Ⅲ期临床试验结果显示，300mg每月一次给药下，第12周较安慰剂LDL-C降幅达65.9%，第10至12周平均降幅67.0%，超95%的患者达到中国血脂管理指南推荐的LDL-C控制目标，同时药物安全性与耐受性良好。
北京大学第一医院心内科首席专家霍勇指出，大量研究证实LDL-C是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）最重要且容易改变的致病性危险因素之一，在现有降脂疗法下，大部分心血管疾病患者或高风险人群仍未能达到最新指南推荐的LDL-C控制目标，临床亟需更有效的创新疗法。乐瑞泊®有望为患者血脂管理的长期居家或出行期间用药提供一种更有效、便捷的治疗选择。
从市场空间看，中国血脂异常人群规模约4亿，目前接受降脂治疗的比例仅约14%，临床渗透率仍有较大提升空间。国内PCSK9抑制剂市场正处于快速增长阶段，2024年市场规模约30亿元，同比增长95%；据弗若斯特沙利文预测，2030年该市场规模将扩容至约100亿元。
海外注册进度方面，乐瑞泊®的生物制品上市许可申请（BLA）已获得美国食品药品监督管理局批准，并已向欧洲药品管理局递交上市许可申请。云顶新耀预计乐瑞泊®有望于2027年在中国大陆获得批准并上市。
商业化层面，云顶新耀已构建“科学及商业洞察驱动的医学、准入、市场、销售一体化协同”体系，这一模式已在肾病及抗感染领域核心产品推广中得到验证。公司正将此体系与经验拓展至心血管等领域，为乐瑞泊®后续在大中华区商业化提供保障。
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